【用户案例】东曹携手和元生物共促CGT产品质量提升

第30届日本基因与细胞治疗学会（JSGCT 2024） 于2024年7月16-18日在横滨举行。本次会议的主题是"创新医学的发展"。东曹生命科学（Tosoh Bioscience）作为赞助企业参展了本次学会，展示了公司在核酸药物、病毒载体分离纯化方面的新产品和技术应用。

图1  东曹生命科学展台

本次会议特别邀请到了东曹战略合作伙伴——和元生物技术（上海）股份有限公司（简称“和元生物"）的CEO贾国栋博士，在大会分论坛做题为"Overview of CGT in China-marketing, technology and regulatory" 的主题报告。

和元生物在细胞与基因治疗领域深耕十余载，作为行业的重要参与者致力于整个行业共同发展，加速细胞与基因治疗创新药物的落地。在报告中，贾博士重点介绍了细胞与基因治疗产品质量控制的法规要求，分享了和元生物在AAV质粒质量控制分析方面的实际案例，说明了新的分析检测技术对法规标准实施的重要性。

图2  和元生物技术（上海）股份有限公司CEO贾国栋博士做主题报告

● AAV质粒的纯度分析

IEX-HPLC是用来评估质粒超螺旋纯度的常用分析方法。TSKgel DNA-NPR阴离子交换色谱柱采用了无孔填料，非常适合用来分析质粒DNA，能够简便、快速地区分出超螺旋、开环和线性形式的质粒。贾博士在报告中提到，和元生物使用了该方法评估AAV质粒的超螺旋纯度，并对质粒的长期稳定性进行了研究（图3）。

图3  AAV质粒纯度的研究

● AAV单体/聚集体的分析

尺寸排阻色谱法在AAV表征中常用于测定AAV单体、聚集体及杂质。在和元生物严格的质量控制流程中，采用了SEC柱TSKgel G4000PWXL评估AAV单体纯度，获得了精确可靠的结果（图4）。

图4  AAV单体纯度的研究

● AAV Full/Empty的分析

最近，东曹的应用科学家开发了一种更高效、更安全的AAV分析技术。图5是使用阴离子交换柱TSKgel Q-STAT(7 μm, 4.6 mmI.D. × 10 cm) 分离AAV的Full/Empty的谱图。在使用氯化胆碱作为流动相盐的梯度分离中同时使用了等度分离，以优化分离结果。结果显示AAV8的Full/Empty达到了基线分离。

图5  AAV Full/Empty的分析

东曹深耕色谱分离纯化领域50年，我们致力于通过更创新的分离技术与更丰富的应用方案助力用户提升AAV产品生产工艺与质控管理标准，为确保基因治疗产品的安全性和有效性提供有力支持。